L’hémophilie est une maladie hémorragique héréditaire rare et grave qui affecte la capacité du sang à coaguler, ce qui signifie que les personnes atteintes d’hémophilie saignent plus longtemps que la normale. On estime qu’environ 1 personne sur 10 000 est atteinte d’hémophilie, et qu'environ 450 000 personnes souffrent d'hémophilie sévère au niveau mondial.
L’hémophilie est généralement transmise de la mère aux enfants de sexe masculin, bien qu’environ un tiers des cas soient causés par une mutation spontanée. Les gènes de l’hémophilie A et B se situent sur le chromosome X, c’est pourquoi l’hémophilie touche principalement les hommes.
Il existe deux types d’hémophilie selon les facteurs de coagulation concernés. Le type le plus courant est l’hémophilie A, lorsque la personne présente un déficit en facteur VIII de coagulation. L’hémophilie B est moins fréquente et représente seulement 15 à 20 % des cas d’hémophilie. Elle concerne les personnes chez lesquelles le facteur IX de coagulation est absent ou déficitaire.
Dans les cas graves d’hémophilie, des saignements spontanés peuvent survenir dans les articulations et les tissus. De gros hématomes après de légers chocs et des saignements continus suite à de légères blessures sont fréquents. Les saignements peuvent entraîner de graves complications dans les articulations, le cerveau ou d'autres organes. Cela peut entraîner notamment des douleurs chroniques et une mobilité limitée.
Les médicaments contre l'hémophilie sont administrés sous forme de produits de facteur par voie intraveineuse. Actuellement, le produit de facteur est généralement injecté régulièrement pour prévenir les saignements. Si malgré cela des saignements surviennent, des injections supplémentaires sont souvent nécessaires. Avoir régulièrement recours à la physiothérapie et faire régulièrement de l'exercice physique renforce la stabilité musculaire des articulations, ce qui contribue à prévenir les saignements.
Dans le monde entier, de nombreuses personnes atteintes d’hémophilie ne sont toujours pas diagnostiquées ou sont traitées de manière inadéquate.
Nos scientifiques explorent des solutions innovantes de traitements à action prolongée et sous-cutanés pour l’hémophilie et les autres troubles rares de la coagulation sanguine, afin de réduire l'actuel déficit en traitements et d’améliorer les résultats cliniques.
Nous nous efforçons d’offrir une meilleure qualité de vie aux personnes atteintes d’hémophilie et d’autres troubles rares de la coagulation sanguine.
Nous travaillons souvent en partenariat pour découvrir de nouvelles options thérapeutiques, des technologies et des principes actifs innovants afin de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Nous nous concentrons sur :
- De nouveaux principes actifs prophylactiques pour le traitement de l'hémophilie
- Des thérapies cellulaires et thérapies géniques
- De nouveaux axes cliniques tels que la drépanocytose
Aujourd’hui, notre pipeline a tout le potentiel pour s’assurer que nous sommes en première ligne pour trouver la prochaine génération de médicaments.
